CRISPR и генното редактиране ============================ CRISPR (от английското съкращение за „групирани, равномерно разпределени къси палиндромни повторения“) е техника за генно инженерство, с която може да се променя геномът на живите организми. Тя използва опростена версия на защитната система на бактериите срещу вируси: ензимът Cas9, насочван от изкуствено създадена водеща РНК, разрязва ДНК на точно определено място и така позволява гени да бъдат премахнати или добавени. Техниката се смята за изключително прецизна, евтина и ефективна; тя открива пътя към нови лекарства, земеделски продукти и лечение на наследствени болести и рак, но промяната на човешката зародишна линия остава силно спорна. През 2020 г. Дженифър Дудна и Еманюел Шарпантие получават Нобеловата награда за химия за откритието. От 2023 г. има одобрено лечение, базирано на CRISPR. През 2025 г. за първи път е създадена терапия за един-единствен пациент. Основни данни ------------- Параметър | Данни Принцип | разрязване на ДНК от Cas9 с водеща РНК Откритие | Дудна и Шарпантие, 2012 Нобелова награда | химия, 2020 Първо одобрено лечение | Casgevy (Обединеното кралство, ноември 2023) Цена на Casgevy в САЩ | 2,2 млн. долара Първа персонализирана терапия | бебето KJ, 2025 Първи генно редактирани бебета | Хъ Дзянкуей, Китай, 2018 Първа редактирана храна в продажба | домати, Япония, 2021 Как работи ---------- Ензимът Cas9 действа като „генетична ножица“: разрязва двете вериги на ДНК в целевото място, след което клетката поправя разреза. Ако на клетката се даде шаблон, тя може да вгради нова последователност; ако поправката е без шаблон, генът обикновено се изключва. Генно редактиране е възможно и от 80-те години, но старите методи са неефективни и непрактични; Cas9 прави редактирането бързо и силно избирателно. Основен риск са т.нар. нецелеви ефекти — промени на грешни места в генома, които могат да имат сериозни последици и налагат предпазливост. Затова се развиват по-прецизни методи. Прайм редактирането работи като „търсене и замяна“: то директно записва нова генетична информация в целевото място. По-новото базово редактиране е използвано при първата персонализирана терапия — за бебето KJ. Откритие и патентна битка ------------------------- През 2012 г. екипът на Дженифър Дудна (Калифорнийски университет в Бъркли) и Еманюел Шарпантие (университет в Умео) е първият, който описва и патентова системата CRISPR-Cas9 за редактиране на ДНК. През 2015 г. списание Science я обявява за пробив на годината. През октомври 2020 г. двете учени получават Нобеловата награда за химия — първите две жени, които я делят без мъж. Третата група, споделила наградата „Кавли“ за същото откритие, водена от литовеца Виргиниюс Шикшнис, не получава Нобел. Около правата върху технологията избухва дълга патентна битка. През 2014 г. американски патенти получават Фън Джан от Broad Institute на MIT и Харвард и съавторите му. През март 2022 г. Патентното ведомство на САЩ решава срещу Калифорнийския университет, приемайки, че Broad Institute е подал първи; решението засяга много лицензионни договори. Първото одобрено лечение: Casgevy --------------------------------- Casgevy е генна терапия за сърповидноклетъчна анемия и зависимата от кръвопреливане бета-таласемия, разработена от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Тя е одобрена първо в Обединеното кралство през ноември 2023 г., после в Бахрейн и САЩ (декември 2023 г.), в Европейския съюз (февруари 2024 г.) и в Канада (август 2025 г.). Това е първото лечение с CRISPR, одобрено от американската агенция по храните и лекарствата (FDA). Терапията се прави от собствените кръвни стволови клетки на пациента, които се редактират и връщат с еднократна инфузия. Преди това пациентът минава през химиотерапия във високи дози, за да се освободи място в костния мозък. В изпитването от 31 пациенти 29 изкарват 12 месеца без тежки болкови кризи. В САЩ болестта засяга около 100 000 души, предимно чернокожи. Цената е основният проблем: Casgevy струва 2,2 млн. долара, а конкурентната генна терапия Lyfgenia, която не използва CRISPR — 3,1 млн. долара. Лечението може да се прилага само в специализирани центрове, което е често посочвано ограничение. През юли 2026 г. в САЩ то е разрешено за деца от две години нагоре. Бебето KJ: лечение за един пациент ---------------------------------- Дотогава генните терапии се създават за относително често срещани болести с десетки или стотици хиляди пациенти. Бебето KJ се ражда с тежък недостиг на ензима CPS1 — рядко метаболитно заболяване. За шест месеца екип от Детската болница във Филаделфия и Университета на Пенсилвания проектира и произвежда терапия с базово редактиране специално за неговата мутация. KJ получава първата доза в края на февруари 2025 г., а следващите през март и април. Към април 2025 г. няма сериозни странични ефекти, детето понася повече белтъчини и се нуждае от по-малко лекарства. Лекарите подчертават, че KJ ще трябва да бъде наблюдаван цял живот, но първите резултати са „много обещаващи“. Според Киран Мусунуру обещанието на генната терапия „се сбъдва и ще промени изцяло начина, по който подхождаме към медицината“. През декември 2025 г. Prime Medicine съобщава, че двама пациенти с хронична грануломатозна болест, лекувани с прайм редактиране, са „практически излекувани“. Генно редактираните бебета в Китай ---------------------------------- На 26 ноември 2018 г. китайският учен Хъ Дзянкуей обявява, че е създал първите генно редактирани бебета. Той редактира ембрионите, за да изключи гена CCR5 с надеждата децата да са устойчиви на ХИВ. Опитът е осъден по целия свят. На 30 декември 2019 г. китайски съд го признава за виновен в незаконна медицинска практика и го осъжда на три години затвор и глоба от 3 млн. юана. Последиците за здравето на децата остават неясни. През 2020 г. Китай забранява без изключения генното редактиране и клонирането на хора, с до седем години затвор в тежките случаи. Световната здравна организация издава от 2019 г. насам три доклада с насоки за редактирането на човешкия геном. Земеделие и други приложения ---------------------------- През септември 2021 г. в Япония в продажба влиза първата храна, редактирана с CRISPR — домати с около пет пъти повече GABA. Технологията се изследва и за контрол на вредители и болести. При рака първото американско изпитване през февруари 2020 г. показва, че редактирането е безопасно при трима пациенти. Етични въпроси -------------- Редактирането на соматични клетки засяга само пациента, но промените в зародишната линия — яйцеклетки, сперматозоиди и ембриони — се предават на следващите поколения и затова са най-спорни. Делото Хъ Дзянкуей показва рисковете от тайни експерименти, а цената на одобрените терапии поставя въпроса кой ще има достъп до тях. Вижте също ----------- Квантов компютър: https://wikib.online/article/kvantov-kompyutar AlphaFold: https://wikib.online/article/alphafold Слънчевата енергетика и перовскитите: https://wikib.online/article/slanchevata-energetika Зеленият водород: https://wikib.online/article/zeleniyat-vodorod Батерии и съхранение на енергия: https://wikib.online/article/baterii-i-sahranenie-na-energia Малки модулни реактори (SMR): https://wikib.online/article/malki-modulni-reaktori Термоядрен синтез: https://wikib.online/article/termoyadren-sintez Neuralink и мозъчно-компютърните интерфейси: https://wikib.online/article/neuralink-i-mozachno-kompyutarnite-interfeysi Илон Мъск: https://wikib.online/article/ilon-mask Tesla: https://wikib.online/article/tesla Доказателства към твърденията ----------------------------- 1. CRISPR gene editing https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR_gene_editing 2. CRISPR gene editing https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR_gene_editing 3. CRISPR gene editing https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR_gene_editing 4. CRISPR gene editing https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR_gene_editing 5. CRISPR gene editing https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR_gene_editing 6. CRISPR gene editing https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR_gene_editing 7. CRISPR gene editing https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR_gene_editing 8. CRISPR gene editing https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR_gene_editing 9. CRISPR gene editing https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR_gene_editing 10. CRISPR gene editing https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR_gene_editing 11. CRISPR gene editing https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR_gene_editing 12. CRISPR gene editing https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR_gene_editing 13. CRISPR gene editing https://en.wikipedia.org/wiki/CRISPR_gene_editing 14. Exagamglogene autotemcel https://en.wikipedia.org/wiki/Exagamglogene_autotemcel 15. Exagamglogene autotemcel https://en.wikipedia.org/wiki/Exagamglogene_autotemcel 16. Exagamglogene autotemcel https://en.wikipedia.org/wiki/Exagamglogene_autotemcel 17. Exagamglogene autotemcel https://en.wikipedia.org/wiki/Exagamglogene_autotemcel 18. Exagamglogene autotemcel https://en.wikipedia.org/wiki/Exagamglogene_autotemcel 19. FDA clears two sickle-cell gene therapies, including CRISPR first https://pharmaphorum.com/news/fda-clears-two-sickle-cell-gene-therapies-including-crispr-first 20. FDA clears two sickle-cell gene therapies, including CRISPR first https://pharmaphorum.com/news/fda-clears-two-sickle-cell-gene-therapies-including-crispr-first 21. FDA clears two sickle-cell gene therapies, including CRISPR first https://pharmaphorum.com/news/fda-clears-two-sickle-cell-gene-therapies-including-crispr-first 22. FDA clears two sickle-cell gene therapies, including CRISPR first https://pharmaphorum.com/news/fda-clears-two-sickle-cell-gene-therapies-including-crispr-first 23. FDA clears two sickle-cell gene therapies, including CRISPR first https://pharmaphorum.com/news/fda-clears-two-sickle-cell-gene-therapies-including-crispr-first 24. Customized CRISPR gene editing therapy successfully treats infant with rare disease https://www.news-medical.net/news/20250515/Customized-CRISPR-gene-editing-therapy-successfully-treats-infant-with-rare-disease.aspx 25. Customized CRISPR gene editing therapy successfully treats infant with rare disease https://www.news-medical.net/news/20250515/Customized-CRISPR-gene-editing-therapy-successfully-treats-infant-with-rare-disease.aspx 26. Customized CRISPR gene editing therapy successfully treats infant with rare disease https://www.news-medical.net/news/20250515/Customized-CRISPR-gene-editing-therapy-successfully-treats-infant-with-rare-disease.aspx 27. Customized CRISPR gene editing therapy successfully treats infant with rare disease https://www.news-medical.net/news/20250515/Customized-CRISPR-gene-editing-therapy-successfully-treats-infant-with-rare-disease.aspx 28. Customized CRISPR gene editing therapy successfully treats infant with rare disease https://www.news-medical.net/news/20250515/Customized-CRISPR-gene-editing-therapy-successfully-treats-infant-with-rare-disease.aspx 29. Customized CRISPR gene editing therapy successfully treats infant with rare disease https://www.news-medical.net/news/20250515/Customized-CRISPR-gene-editing-therapy-successfully-treats-infant-with-rare-disease.aspx 30. Prime editing https://en.wikipedia.org/wiki/Prime_editing 31. Prime editing https://en.wikipedia.org/wiki/Prime_editing 32. He Jiankui affair https://en.wikipedia.org/wiki/He_Jiankui_affair 33. He Jiankui affair https://en.wikipedia.org/wiki/He_Jiankui_affair 34. He Jiankui affair https://en.wikipedia.org/wiki/He_Jiankui_affair 35. He Jiankui affair https://en.wikipedia.org/wiki/He_Jiankui_affair 36. He Jiankui affair https://en.wikipedia.org/wiki/He_Jiankui_affair 37. He Jiankui affair https://en.wikipedia.org/wiki/He_Jiankui_affair Каноничен URL: https://wikib.online/article/crispr-i-gennoto-redaktirane Ревизия: 1 Статус: published Език: bg Лиценз: CC BY-SA 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by-sa/4.0/)